В Российской детской клинической больнице — филиале РНИМУ им. Н. И. Пирогова Минздрава России мальчику с редким генетическим диагнозом смогли провести уникальное лечение с помощью генозаместительного препарата «Элевидис». Это лекарство занимает второе место в рейтинге самых дорогих препаратов в мире.
Читайте также
Один укол спасает жизнь
Помочь пятилетнему Арсену из Армавира смогли благодаря фонду помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями «Круг добра» — организация закупила первый генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна однократного введения. Лекарство ввели врачи отделения медицинской генетики РДКБД.
По словам заведующей отдела, доктора медицинских наук, профессора Светланы Михайловой, с помощью «Элевидиса» появилась возможность доставить в тело человека здоровый ген и заставить белок, отвечающий за работу мышц, работать в полную силу.
Врачи возлагают большие надежды на это лекарство. Если использовать его до того, как в мышцах появились необратимые изменения, то пациент сможет вести полноценную жизнь.
Читайте также
Маленький Арсен хорошо перенес укол — никаких побочных эффектов от лекарства не было. Теперь пару недель за его состоянием будут следить врачи стационара.
Как отмечает директор Российской детской клинической больницы Минздрава РФ, доктор медицинских наук. Заслуженный врач РФ, профессор Елена Петряйкина, благодаря фонду «Круг добра» дети с мышечной дистрофией Дюшенна могут получить 4 еще не зарегистрированных в России препарата от этой болезни.
«Но из-за особенностей изменений в гене дистрофина они могут быть назначены лишь трети пациентов», — подчеркивает врач.
Терапию важно начать вовремя: «Элевидис» назначают именно детям в возрасте 4–5 лет.
В ближайшее время еще два ребенка получат препарат в РДКБ — пятилетние мальчики из Санкт-Петербурга и города Миасса Челябинской области.
Читайте также
Справка
Свежие комментарии